En vue de l’introduction des nouveaux traitements au milieu des années 1990, la première grande étude en Europe (n = 1 990 dans neuf pays) se concentrait sur des nouveaux patients à qui était prescrit le traitement standard de l’époque (un bêtabloquant) et qui étaient suivis pendant deux ans [1]. Les données étaient recueillies rétrospectivement à partir des dossiers médicaux et concernaient la période 1990-1994. Les objectifs étaient les suivants :

• estimer le coût moyen la première année et de l’année suivante ;

• différencier les coûts pour des patients bien contrôlés de ceux des patients instables ;

• estimer la proportion de patients sous bêtabloquants bien contrôlés à un et deux ans ;

• connaître les modalités de traitement et le coût des patients dont la PIO était insuffisamment contrôlée sous bêtabloquants.

Les résultats permettaient d’élaborer un scénario où les analogues des prostaglandines seraient prescrits à la place de combinaisons de plusieurs médicaments ou d’interventions chirurgicales [4, 7]. Les résultats pour la France sont résumés dans les tableaux 22-1 et 22-2 et la figure 22-1 (francs français de 1995 exprimés en euros de 2013) ; les changements prédits par le modèle sont illustrés dans la figure 22-2.

Trois conclusions s’imposaient : le coût du glaucome est modeste, sauf pour les patients avec une PIO très instable ou avec des comorbidités ; les coûts sont plus élevés la première année ; un meilleur effet sur la PIO (en dessous de 18 mmHg et maintenu dans la durée) devrait réduire considérablement la nécessité d’interventions chirurgicales et donc les coûts. Les mêmes conclusions pouvaient être tirées pour tous les pays qui participaient à cette étude, et ont été confirmées dans d’autres études par la suite [7, 8, 10].

Une étude rétrospective similaire a été menée une dizaine d’années plus tard pour la période 1997-2002, en France et en Suède, afin d’étudier le développement du coût [7]. Pour la France, les chercheurs ont trouvé un coût annuel par patient de 470 euros (revalorisé de 2002 à 2013), dont les médicaments représentaient la moitié. Les interventions chirurgicales représentaient 3,7 % du coût total. La simulation de la fig. 22-2 avait prédit que les coûts allaient décroître de 490 à 420 euros, que les médicaments représenteraient la moitié, et que les interventions chirurgicales compteraient pour 6 % des coûts (au lieu de 26 %). L’étude de Lindblom [7] a démontré qu’en effet les interventions chirurgicales avaient beaucoup diminué, mais que le coût total n’avait pas baissé autant que prévu en raison d’une forte augmentation du nombre d’examens paracliniques. Ces derniers représentaient 21 % du coût total, versus 9 % dans la première étude et la simulation.

Une analyse longitudinale concernant 19 927 nouveaux patients d’une base de données d’une assurance aux États-Unis [10] a confirmé la distribution inégale des coûts : 5 % des patients avaient une consommation de plus de 5 810 dollars US (4 350 euros) au cours des deux premières années, représentant 24 % du total des coûts… contre 19 % de ce total pour 50 % des patients « les moins chers ». Comme dans l’étude européenne, les coûts étaient plus élevés durant les six premiers mois suivant le diagnostic, puis se stabilisaient après la première année. Les facteurs prédictifs de coûts élevés étaient, sans surprise, un plus jeune âge, des comorbidités oculaires, une chirurgie de la cataracte et une résidence dans des zones urbaines.

Les études sur les deux premières années ne donnent cependant qu’une information partielle, étant donné que le traitement du glaucome se situe ici dans le domaine préventif. L’intérêt de cette question est donc celui de l’effet de cette prévention à long terme : comment la vision des patients est-elle préservée, et comment les coûts sont-ils modifiés ? Ces questions doivent par définition être abordées par des modèles de simulation qui nécessitent un certain type de données. Il s’agit essentiellement des coûts en relation avec la progression du handicap visuel, et de la qualité de vie en relation avec la sévérité de ce handicap visuel. Trois études ont tenté de fournir cette information [2, 9, 12].

Dans la première [12], un groupe de chercheurs européens a défini six stades de sévérité du handicap par des mesures cliniques, allant de 0 (hypertension intra-oculaire seulement) à 5 (cécité) et a collecté les coûts rétrospectivement pour chaque stade, sur une durée de cinq ans dans quatre pays. Un total de 1 655 dossiers médicaux ont été vérifiés afin d’identifier 194 patients dont les dossiers contenaient toutes les variables de stratification et de consommation sur cinq ans. L’échantillon retenu n’est donc peut-être pas totalement représentatif. Aussi, les coûts ne peuvent être qu’indicatifs, étant donné le petit nombre de patients par stade et par pays. Néanmoins, les résultats sont intéressants (fig. 22-3). Les coûts médicaux augmentaient légèrement avec la progression de la maladie et avaient tendance à baisser au stade final. Cette faible augmentation s’explique par le fait que seuls les coûts médicaux étaient inclus. Les coûts d’aide et d’assistance extérieures, sans doute nécessaires dans les stades plus avancés, n’étaient pas indiqués dans les dossiers médicaux. De plus, il ne faut pas oublier que la stratification dans ce type d’étude se fait en considérant l’œil le plus sévèrement atteint, et ne représente donc pas nécessairement l’état fonctionnel total du patient. La baisse des coûts médicaux pour des patients devenus aveugles n’est pas surprenante. À ce stade, il n’y a plus de chirurgies et peu de traitement, et les coûts basculent vers l’assistance et les services sociaux.

En même temps, cette étude cherchait également à établir la progression du glaucome, c’est-à-dire le temps passé en moyenne pour chacun de ces stades. La limitation des données a rendu cet objectif difficile à atteindre.

La deuxième étude recherchait le coût de la cécité liée au glaucome (stade 5) dans sept pays [9]. Les auteurs analysaient d’abord la littérature, puis les informations disponibles auprès d’associations spécialisées pour les aveugles. Malgré des données incomplètes, un coût moyen approximatif de presque 20 000 euros (2004 revalorisés à 2013) a été estimé (tableau 22-3). Selon ces résultats, les coûts médicaux ne représenteraient qu’environ 3 %, et l’on pourrait s’attendre à d’autres coûts dans les derniers stades avant la cécité.

La troisième étude a tenté d’établir l’impact de la maladie sur la qualité de vie globale à chaque stade du glaucome [2]. Pour les évaluations économiques, la qualité de vie est mesurée en terme « d’utilité », avec un score entre 0 (mort) et 1 (pleine santé), qui peut être utilisé dans toutes les maladies. Ce score est le plus souvent établi avec un instrument simple et facile d’utilisation, l’EQ-5D [11]. Malheureusement, cet instrument n’est pas idéal pour mesurer des problèmes de vision où la qualité de vie est dépendante du meilleur œil, mais où l’état clinique est déterminé par l’œil le plus atteint. Les résultats de cette étude suédoise montrent néanmoins la gêne occasionnée par le glaucome dès le stade 2 (MD de – 6,01 à – 12,00 dB) (fig. 22-4).

Étant donné les difficultés pour collecter les données nécessaires, aucun modèle économique à long terme n’a été publié.

Les autorités françaises (voir plus haut) ont accordé un remboursement conditionnel au plus récent des analogues des prostaglandines, en réclamant une étude de confirmation dans la vie réelle. Le glaucome a donc été une des premières maladies pour lesquelles un observatoire (registre de patients) a été établi en France à la suite d’une demande officielle [5]. Depuis, les remboursements associés à des conditions d’études identiques sont devenus fréquents dans tous les pays européens.

Cet observatoire a été mis en place dans 34 centres (hôpitaux et ophtalmologistes de ville) à travers la France. Tous les coûts du patient (consultations, examens, traitements, interventions chirurgicales) étaient collectés par les médecins traitants via un site Internet, sans qu’une quelconque action thérapeutique soit imposée ou suggérée par le protocole. Au total, 602 patients ont été inclus dans l’observatoire dont 467 suivis pendant quatre ans. Les raisons d’un suivi plus court étaient essentiellement le décès et la fermeture de deux centres à deux ans. Les résultats sont résumés dans le tableau 22-4.

Une comparaison de ces résultats aux études rétrospectives précédentes [1, 7, 12] et aux prédictions du modèle de simulation [3, 4] s’impose. Les coûts moyens de la prise en charge du glaucome n’ont pas augmenté malgré l’utilisation de médicaments plus chers et se situent toujours aux alentours de 500 euros par an. Mais, alors que les médicaments au début des années 1990 ne représentaient qu’environ 30 %, ils comptent à présent pour environ 50 % des coûts médicaux. Le coût des examens a doublé, représentant à présent 18 %, alors que le coût des interventions chirurgicales et des admissions a été diminué de moitié, à 21 %. Ces résultats sont donc comparables à ceux de la première étude incluant les analogues des prostaglandines [7]. Le modèle de simulation avait prédit un coût légèrement inférieur, mais sa stabilité est liée essentiellement aux examens dont l’augmentation n’avait pas été prévue [3].